【商品名】：Tibsovo

【化学名】：Ivosidenib
【药企】：Agios Pharmaceuticals

   【Tibsovo药物说明】

   Tibsovo是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。 IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括AML、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。除了AML之外，Agios公司也正在评估Tibsovo用于携带IDH1突变的新诊AML、胆管癌、低级别神经胶质瘤的潜力。

   【Tibsovo药物试验数据】

   此次获批，是基于一项开放标签、单组、多中心、剂量递增、扩展研究（NCT02074839）的数据。研究入组了174例经雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒检测证实为携带IDH1突变的R/R AML成人患者。

研究中，Tibsovo起始剂量为每日口服500mg，直至病情进展、出现不可接受的毒性、或接受造血干细胞移植。患者中位年龄67岁（范围：18-87岁），已接受抗癌疗法种类中位数2（范围：1-6），63%患者对先前疗法难治，33%患者是继发性AML。主要终点是完全缓解率（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）之和。 CRh定义为骨髓中原始细胞＜5%、无疾病迹象且外周血计数部分恢复（血细胞＞50000/微升和NC＞500/微升）。

Tibsovo治疗结果显示：

（1）CR+CRh率为32.8%（n=57/174，95%CI:25.8-40.3），其中CR率为24.7%（n=43/174，95%CI:18.5-31.8），CRh率为8%（n=14/174，95%CI:4.5-13.1）；

（2）CR+CRh中位持续时间8.2个月（95%CI:范围5.6-12个月）；

（3）达到CR或CRh的患者中，从治疗到获得CR或CRh最佳缓解中位时间2.0个月（范围：0.9-5.6个月）；

（4）基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110例患者中，有41例（37.3%）在基线后56天不依赖RBC和血小板输注；

（5）基线时同时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中，有38例（59.4%）在基线后56天仍然保持不依赖输注；

（6）174例患者中有21例（12%）在接受Tibsovo治疗后接受了干细胞移植。

R/R AML的预后较差，五年生存率约为27％。对于6-10％的AML患者，IDH1酶突变会阻断正常的血液干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。对于这类患者来说，急需一种全新有效的治疗方式。而Tibsovo作为单一药物有潜力提供强大且持久的缓解，并帮助患者实现和维持对输血不依赖的状态。